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最新!浙江省罕見病特殊藥品談判結(jié)果公示

發(fā)布時間:2020-06-05 12:00:00   點擊率:4731   通訊員 : 浙江長典醫(yī)藥

 

6月2日,浙江省醫(yī)保局官網(wǎng)上公示了2個罕見病特殊藥品的談判結(jié)果,賽諾菲的阿糖苷酶α(商品名:美爾贊)和阿加糖酶β(商品名:法布贊)入圍。本次談判自2020年4月30日發(fā)出通知,5月21日談判,6月2日公布結(jié)果,共歷時1月有余。談判結(jié)果公示期為2020年6月2日起到2020年6月10日止。



去年年底,浙江省頒布了《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》,通知中明確了省醫(yī)保局按照“專家論證、價格談判、動態(tài)調(diào)整”的原則,根據(jù)省罕見病用藥專家委員會推薦的罕見病藥品,結(jié)合省經(jīng)濟社會發(fā)展水平、罕見病用藥保障基金結(jié)余等情況,組織開展罕見病用藥談判。


保障對象為:首次確診時,已獲得浙江省已獲得浙江省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險參保人員;年齡不滿5周歲,浙江省戶籍,其生父母一方獲得我省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險參保人員。


在費用保障上,罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時,支付個人自付部分,其他費用由醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)與指定治療醫(yī)院直接結(jié)算。罕見病藥品不計入指定治療醫(yī)院醫(yī)??傤~預(yù)算管理和藥占比考核范圍。



上述兩個談判藥品分屬龐貝氏、法布雷疾病治療領(lǐng)域的特殊藥品,為國內(nèi)患者的治療帶來了希望。



美而贊


美而贊是賽諾菲的一款治療龐貝氏的特效藥,該藥2007年首次在美國上市,2016年底獲國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準用于龐貝病患者的治療。


龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一種常染色體隱性遺傳疾病,根據(jù)癥狀和體征的發(fā)生時間一般分為嬰兒型和兒童及成人型,其新生兒發(fā)病率僅為1/40000,由于對診斷技術(shù)要求極高,且發(fā)病率低下,導致臨床診斷困難。國際上的平均診斷時間長達7-10年。對于嬰兒型龐貝病,多數(shù)患者在確診后一兩年內(nèi)死亡。


龐貝病會造成患者的肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴重、且不可逆轉(zhuǎn)的受損,當同齡的孩子已經(jīng)可以奔跑跳躍之時,龐貝病患者卻只能以輪椅為生,依賴呼吸機輔助生存,且無可避免的走向死亡,令患者及家人痛苦萬分。



法布贊


法布贊是一款治療法布雷疾病的特效藥,于2019年12月底獲國家藥品監(jiān)督管理局批準用于被確診為法布雷病患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。這是國內(nèi)首個獲批的法布雷病特效藥。目前,法布贊已在歐美等多個國家和地區(qū)上市。


法布雷病(也叫法布里?。┦且环N罕見的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病,患者常常出現(xiàn)如手腳燒灼般的疼痛,短則持續(xù)數(shù)分鐘,長則數(shù)日之久,有時反復(fù)出現(xiàn),嚴重時無法正常生活,并對腎、心臟、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴重損害造成病變,如得不到有效治療將嚴重威脅生命。這類疾病癥狀往往出現(xiàn)在患者兒童至青少年時期。此外,男性患者臨床癥狀重于女性患者,男性患者平均生存期較對照人群縮短20年,女性患者則縮短約10年。據(jù)統(tǒng)計,我國約有超過300名法布雷確診患者。